Tạo đột phá công nghệ sinh học, nhiều loại thuốc 'made in China' siêu nhanh siêu rẻ khiến thế giới phải dè chừng
(Thị trường tài chính) - Các công ty của Trung Quốc đang đi đầu trong việc phát triển thuốc mới một cách nhanh chóng và tiết kiệm chi phí.
Keytruda, một loại thuốc điều trị ung thư, là một trong những sản phẩm dược phẩm có doanh thu cao nhất trong lịch sử, mang lại hơn 130 tỷ USD cho Merck kể từ khi ra mắt vào năm 2014, trong đó có 29,5 tỷ USD chỉ trong năm ngoái.
Tuy nhiên, vào tháng 9 năm ngoái, một loại thuốc thử nghiệm đã đạt được một cột mốc chưa từng có: trong các thử nghiệm giai đoạn cuối đối với ung thư phổi không tế bào nhỏ, nó gần như tăng gấp đôi thời gian bệnh nhân sống mà không bị tiến triển bệnh, từ 5,8 tháng với Keytruda lên 11,1 tháng.
Kết quả này gây ấn tượng mạnh mẽ, nhưng điều bất ngờ hơn chính là quốc tịch của công ty đứng sau nó, Akeso, một công ty công nghệ sinh học của Trung Quốc.
Gần đây, sự phát triển nhanh chóng của trí tuệ nhân tạo tại Trung Quốc đã khiến thế giới kinh ngạc thì một cuộc cách mạng thầm lặng đang diễn ra trong ngành công nghệ sinh học.
Trước đây, Trung Quốc chủ yếu được biết đến với việc sản xuất thuốc generic (thuốc phiên bản gốc hết hạn bằng sáng chế), cung cấp nguyên liệu thô và tổ chức thử nghiệm lâm sàng cho các công ty dược quốc tế. Nhưng hiện nay, các công ty dược Trung Quốc đang dần vươn lên dẫn đầu trong lĩnh vực đổi mới, phát triển các loại thuốc tiên tiến với chi phí thấp hơn so với các đối thủ phương Tây.
Trung Quốc hiện là quốc gia phát triển thuốc mới lớn thứ hai thế giới, chỉ xếp sau Mỹ.
Trước nguy cơ mất tới 140 tỷ USD doanh thu mỗi năm vào năm 2030 do các bằng sáng chế thuốc quan trọng sắp hết hạn, các công ty dược phương Tây ngày càng tìm đến Trung Quốc để hợp tác.
Năm ngoái, gần 30% các thỏa thuận cấp phép lớn (trên 50 triệu USD) của họ là với các công ty Trung Quốc, tăng gấp 3 lần so với năm 2020. Tổng giá trị các thỏa thuận cấp phép thuốc từ Trung Quốc đã tăng 15 lần trong cùng kỳ, đạt 48 tỷ USD. Điển hình là Merck đã chi 588 triệu USD vào tháng 11 để mua quyền đối với một liệu pháp điều trị ung thư của LaNova Medicines, một công ty công nghệ sinh học Trung Quốc khác.
Trung Quốc trỗi dậy trong lĩnh vực dược phẩm
Chính phủ Trung Quốc đã xác định công nghệ sinh học là lĩnh vực chiến lược quan trọng từ gần hai thập kỷ trước, nhưng chỉ đến năm 2015, ngành này mới thực sự bùng nổ sau cuộc cải cách mạnh mẽ của cơ quan quản lý dược phẩm.
Họ tăng cường nhân sự, xử lý hơn 20.000 đơn đăng ký thuốc tồn đọng trong vòng hai năm, đồng thời đơn giản hóa và tiêu chuẩn hóa quy trình thử nghiệm lâm sàng theo chuẩn quốc tế. Nghiên cứu của Yimin Cui (Đại học Bắc Kinh) cho thấy thời gian xét duyệt để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu đã giảm từ 501 ngày xuống còn 87 ngày.
Cùng lúc đó, làn sóng “hải quy” (người Trung Quốc học tập hoặc làm việc ở nước ngoài quay về nước) mang về nước nguồn tri thức và kinh nghiệm quý báu, trong khi thị trường dược phẩm nội địa khổng lồ thu hút các công ty dược lớn, tạo cơ hội tiếp cận công nghệ và nhân tài.
Ngoài ra, các quy định niêm yết chứng khoán thuận lợi hơn đã thúc đẩy dòng vốn đầu tư, giúp vốn tư nhân vào công nghệ sinh học Trung Quốc tăng vọt từ 1 tỷ USD (2016) lên 13,4 tỷ USD (2021).
Với nguồn lực dồi dào, các công ty Trung Quốc đã vượt qua giai đoạn sao chép thuốc phương Tây, chuyển sang chiến lược "fast-follower" - cải tiến thuốc hiện có để nâng cao độ an toàn, hiệu quả hoặc tối ưu cách sử dụng. Phương pháp này giúp họ không phải bắt đầu từ con số không, tiến hành thử nghiệm nhanh hơn và tiết kiệm chi phí đáng kể.
Từ năm 2021 đến 2024, số lượng thuốc do các công ty Trung Quốc phát triển đã tăng gấp đôi, lên 4.391 loại. Trong đó, các loại thuốc fast-follower và thuốc hoàn toàn mới chiếm gần 42% danh mục nghiên cứu.
Helen Chen (LEK) nhận định cách tiếp cận này đặc biệt hiệu quả trong lĩnh vực ADC (thuốc kháng thể mang hóa trị), nơi các công ty Trung Quốc đang dẫn đầu về khả năng kết hợp tối ưu các thành phần sẵn có.
Michelle Xia (nhà sáng lập Akeso) khẳng định họ có thể làm mọi việc nhanh gấp hai đến ba lần so với bất kỳ nơi nào khác trên thế giới. Các thử nghiệm lâm sàng - giai đoạn dài nhất và tốn kém nhất - diễn ra nhanh hơn ở Trung Quốc nhờ lượng bệnh nhân lớn và hệ thống y tế được chính phủ khuyến khích tham gia
Thách thức phía trước
Mặc dù chưa trực tiếp bán nhiều thuốc tại Mỹ, các công ty Trung Quốc đang tận dụng hiệu quả mô hình cấp phép, nơi họ bán quyền thương mại hóa thuốc bên ngoài Trung Quốc để nhận khoản thanh toán ban đầu và phí bổ sung.
Điển hình như trường hợp thuốc đối thủ của Keytruda từ Akeso được cấp phép cho Summit Therapeutics với giá 500 triệu USD ban đầu, cộng thêm khoản thanh toán bổ sung lên đến 5 tỷ USD và phần trăm doanh thu.
Một cách tiếp cận khác là mô hình “NewCo”, trong đó một công ty dược Trung Quốc thành lập một thực thể tại Mỹ với đội ngũ lãnh đạo giàu kinh nghiệm địa phương, đồng thời giữ một phần quyền sở hữu để hưởng lợi vượt xa tiền bản quyền. Theo Jefferies, khoảng 8 công ty kiểu này đã được thành lập kể từ tháng 5 năm ngoái.
Tuy nhiên, sự bùng nổ công nghệ sinh học Trung Quốc đang đối mặt với nhiều thách thức. Mặc dù số lượng hợp đồng cấp phép tăng, các công ty khởi nghiệp lại gặp khó khăn trong việc huy động vốn, với đầu tư tư nhân vào lĩnh vực này giảm xuống mức thấp nhất trong 7 năm vào năm 2024.
Đáng lo ngại hơn là tác động từ căng thẳng Mỹ-Trung. Cho đến nay, Mỹ mới chỉ áp đặt hạn chế thương mại đối với sản phẩm công nghệ cao, chưa ảnh hưởng đến lĩnh vực công nghệ sinh học.
Tuy nhiên, việc ông Donald Trump đe dọa áp thuế nhập khẩu dược phẩm, ngành này có thể sớm bị ảnh hưởng. Các công ty Trung Quốc đã phải chấp nhận mức phí cấp phép thấp hơn so với đối thủ Mỹ do rủi ro địa chính trị. Như vậy, dù đang tăng tốc trong đổi mới dược phẩm, Trung Quốc vẫn phải đối mặt với những thách thức đáng kể từ môi trường chính trị toàn cầu.
Theo Economist
